以詞頻為標尺，解碼科技創(chuàng)新風向標。中關村論壇攜手央視網(wǎng)，對2025中關村論壇年會期間近百場嘉賓演講內(nèi)容進行深度解析，通過大數(shù)據(jù)詞頻分析精準捕捉2025中關村論壇年會高頻熱詞，并據(jù)此呈現(xiàn)「小關對話」系列內(nèi)容，包括諾貝爾獎、菲爾茲獎、圖靈獎等國際獎項得主在科學研究、技術(shù)孵化、產(chǎn)品研發(fā)、產(chǎn)業(yè)洞察方面的深刻見解，為中國新質(zhì)生產(chǎn)力的培育，為面向全球的科技創(chuàng)新與交流指引方向。

中國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)正蓬勃發(fā)展，從創(chuàng)新研發(fā)到走向國際，展現(xiàn)出巨大潛力與活力。本期對話中國工程院院士徐兵河，他在2025中關村論壇年會平行論壇——監(jiān)管科學與生物醫(yī)藥高質(zhì)量發(fā)展論壇中分享了以下主旨報告《中國創(chuàng)新藥的臨床研究及國際化》。

演講實錄

徐兵河

首先感謝大會的邀請。尊敬的各位領導、各位專家、同事們，大家好！今天我匯報的題目是《中國創(chuàng)新藥的臨床研究及國際化》，主要從以下五個方面展開。

第一，全球抗腫瘤創(chuàng)新發(fā)展概述。全球每年新發(fā)癌癥病例約2000萬，死亡病例近1000萬；中國每年新發(fā)癌癥病例482萬，死亡病例257萬。惡性腫瘤是嚴重影響人民健康的重大疾病之一。隨著發(fā)病率上升，抗腫瘤治療手段及藥物研發(fā)蓬勃發(fā)展。數(shù)據(jù)顯示，全球腫瘤創(chuàng)新藥占全部新藥研發(fā)管線的比例逐年上升，2020年已接近三分之一。2012年至2021年，腫瘤領域的新藥獲批數(shù)量位列各治療領域之首，其次為感染性疾病與疫苗，第三為神經(jīng)系統(tǒng)疾病。近十年來，抗腫瘤創(chuàng)新藥以大小分子靶向藥及新一代生物藥為主。過去20年，全球共批準215個腫瘤治療新分子，其中2017至2021年間獲批104個，接近總量的一半。

第二，中國創(chuàng)新藥研發(fā)現(xiàn)狀與趨勢。2011年中國僅批準1個創(chuàng)新藥，經(jīng)過十年發(fā)展，至2021年共批準47個創(chuàng)新藥，其中腫瘤藥物12個。近二十年來，中國國產(chǎn)創(chuàng)新藥的新藥臨床試驗申請受理數(shù)量持續(xù)增長，尤其是近五年呈現(xiàn)爆發(fā)性增長。中國新藥批準上市數(shù)量位居全球第二，僅次于美國，約為美國的一半。中國在研新藥管線數(shù)量全球占比為36%，略低于美國；其中首創(chuàng)藥物管線全球占比20%，同樣位居全球第二。截至2024年1月1日，中國藥企在研創(chuàng)新產(chǎn)品數(shù)量較2021年7月增加近一倍，從2251個增至4391個。

從創(chuàng)新水平看，首創(chuàng)藥物數(shù)量增長一倍，從418個增至836個；快速跟進型產(chǎn)品從473個增至1053個，增長123%；仿制型產(chǎn)品從923個增至1803個，增長95%。可見創(chuàng)新類產(chǎn)品的增長率高于仿制型產(chǎn)品。

從產(chǎn)品類型看，新一代療法增長迅速，包括細胞療法、基因療法、雙抗/多抗/ADC、PROTAC及核酸藥物，增長率達179%。其中，細胞療法繼續(xù)占據(jù)主導地位，雙抗/多抗與ADC藥物分列第二、三位，核酸類藥物增長最快，從24個增至108個。在靶點方面，2024年共有670個靶點，較2021年增加295個，包括220個腫瘤靶點、349個非腫瘤靶點及101個跨領域靶點，靶點組合數(shù)量也逐年上升。

2024年中國在研藥物排名前五的靶點包括CD19、HER2、CLDN18.2、PD-1等，均為當前研發(fā)熱點。過去十年，中國藥物研發(fā)活力顯著，試驗數(shù)量年均增長35%，全球銷售額已超過日本，位列第二。

近五年全球臨床試驗數(shù)量與分期總體穩(wěn)定，一期試驗較多，三期相對較少。從試驗地區(qū)看，中國以往以國內(nèi)試驗為主，近年出海有所增加，但2023年外資企業(yè)在華試驗數(shù)量略有下降。

國內(nèi)藥企在腫瘤臨床試驗中占比顯著高于外企，且一期試驗比例較高，反映其聚焦早期創(chuàng)新研發(fā)。國內(nèi)藥企開展多中心臨床試驗的比例仍較低，而外企以非腫瘤產(chǎn)品為主。近年來，國內(nèi)藥企在非腫瘤領域的研發(fā)也逐漸增多。

第三，中國創(chuàng)新藥物的國際化。以往中國藥企主要服務本土患者，如今正轉(zhuǎn)向為全球患者研發(fā)新藥，積極融入全球創(chuàng)新體系。然而，與美國、歐盟、日韓相比，中國參與全球多中心臨床試驗的比例仍然較低，同步參與率更低，但年均增長率達15.7%，與國家藥監(jiān)局的政策鼓勵密切相關。符合要求的國際多中心試驗可實現(xiàn)全球同步批準。

截至2024年中，中國已有8款原研創(chuàng)新藥進入海外市場，其中7款授權(quán)給國際合作伙伴。另有465款在研產(chǎn)品在國內(nèi)外處于相同研發(fā)階段，顯示全球同步研發(fā)趨勢增強。2021年7月以來進入臨床開發(fā)的2623個產(chǎn)品中，仿制型產(chǎn)品比例從50%降至35%，表明中國醫(yī)藥行業(yè)正向更高臨床價值的創(chuàng)新方向邁進。

對外交易持續(xù)活躍，去年交易額首次超過一級市場融資，成為研發(fā)資金重要來源。標志性藥物如百濟神州的澤布替尼已在全球上市，康方生物的依沃西單抗及默沙東的帕博利珠單抗在海外市場也展現(xiàn)出潛力。

我們?nèi)ツ暄邪l(fā)的TROP2抑制劑針對晚期乳腺癌患者，研究顯示其在無進展生存期和總生存期方面均優(yōu)于化療，相關成果在大會主會場發(fā)布。默沙東已獲得該藥的全球開發(fā)權(quán)益，并啟動多項國際臨床試驗，該藥也已進入國際交易市場。

國內(nèi)藥企開展的國際多中心試驗比例不足6%，而外企該比例在2023年略有下降。近五年，國內(nèi)藥企在首次人體試驗中占比上升，其中約24%在海外開展，主要位于美國和澳大利亞。2023年，國內(nèi)藥企海外臨床試驗有所收縮，以早期及單中心或多中心形式為主，其中BioNTech和百濟神州的海外臨床數(shù)量領先。北美（尤其是美國）是主要試驗地區(qū)，大洋洲和東南亞占比上升，歐洲和日韓熱度下降。海外試驗中腫瘤領域約占60%，非腫瘤領域以感染、皮膚、內(nèi)分泌、代謝和消化疾病為主，眼科試驗也在增多。

第四，中國創(chuàng)新藥研發(fā)面臨的挑戰(zhàn)。首先，源頭創(chuàng)新仍顯不足，盡管創(chuàng)新活躍，但突破性成果有限，近期有所改善。其次，靶點開發(fā)同質(zhì)化嚴重，臨床研究能力有待提高。例如，全球單抗藥物靶點中前10位占比22%，而中國前10位靶點占比達50%，同質(zhì)化現(xiàn)象突出，如PD-1、PD-L1、HER2、VEGF/EGFR等長期為研發(fā)熱點，新興熱點如CD47、Claudin18.2和TROP2也面臨類似情況。

源頭創(chuàng)新儲備不足，基礎研究能力薄弱，轉(zhuǎn)化機制尚不完善。生物醫(yī)學領域領軍人才及具有全球影響力的科學家仍較少，由中國團隊發(fā)現(xiàn)的靶點有限，且從發(fā)現(xiàn)到產(chǎn)品的轉(zhuǎn)化能力有待加強。

第五，未來展望。首先，應加強基礎與轉(zhuǎn)化研究，推動真正的首創(chuàng)藥物研發(fā)。盡管基礎研究數(shù)量可觀，但高水平、可轉(zhuǎn)化的研究仍需提升，特別是在靶點發(fā)現(xiàn)方面。

其次，人工智能在靶點發(fā)現(xiàn)與藥物合成中具有顯著優(yōu)勢，可大幅提升研發(fā)效率。同時，應推動生物信息技術(shù)的融合，整合臨床、病理、患者信息及科研數(shù)據(jù)，打破信息孤島，助力藥物研發(fā)提速。

多學科交叉與多領域協(xié)同也至關重要。新藥研發(fā)需整合藥學、信息技術(shù)、人工智能及化學等多學科資源，形成合力，共同推動中國創(chuàng)新藥持續(xù)向前發(fā)展。

我相信，通過各方共同努力，中國創(chuàng)新藥必將迎來更加廣闊的未來。謝謝大家！

注：本文來源于2025中關村論壇年會嘉賓現(xiàn)場演講速記，文中內(nèi)容僅代表專家個人觀點