當人類最復雜精密的器官——大腦遭遇神經(jīng)系統(tǒng)疾病時，現(xiàn)代醫(yī)學如何應對？

2025年12月10日至11日，2025中關村論壇系列活動暨北京國際學術交流季——神經(jīng)系統(tǒng)疾病的細胞和基因療法：從實驗室到臨床會議在京舉辦。來自中國、美國、英國、德國、日本等國家的14位知名專家學者，以及約250位來自北京地區(qū)高校及各大實驗室的杰出青年學者及博士生導師齊聚一堂，共同探討神經(jīng)系統(tǒng)疾病的細胞與基因治療領域的最新突破和未來挑戰(zhàn)。

01 重磅觀點：頂尖大腦的前沿思考

此次會議被學界視為神經(jīng)科學領域從基礎研究走向臨床轉(zhuǎn)化的“風向標”，聚焦最具挑戰(zhàn)性的神經(jīng)系統(tǒng)疾病治療。

來自斯坦福大學的Aaron Gitler教授，是神經(jīng)退行性疾病機制領域的權威專家，尤其在肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）和額顳葉癡呆（FTD）的分子病理研究中貢獻卓著。他的報告《拓展神經(jīng)退行性疾病的機制與治療策略》深入探討異常蛋白質(zhì)聚集、應激顆粒生物學等新興機制，并闡述如何將這些基礎發(fā)現(xiàn)轉(zhuǎn)化為如靶向RNA療法等新型干預策略，為攻克復雜神經(jīng)退行性疾病提供了多角度的研究思路。

來自倫敦大學學院醫(yī)院的Cath Mummery博士是阿爾茨海默病基因沉默療法臨床轉(zhuǎn)化的領軍人物。她帶來的《阿爾茨海默病的基因沉默》演講聚焦于利用反義寡核苷酸（ASO）等技術靶向致病基因（如APP基因、MAPT基因）的最新臨床試驗進展。她的研究直接展示了如何將基因治療技術應用于最常見的神經(jīng)退行性疾病，并直面在臨床試驗中遇到的挑戰(zhàn)與取得的療效證據(jù)，為同類療法的開發(fā)提供了寶貴的“臨床路線圖”。

來自北京大學的李沉簡教授長期致力于神經(jīng)退行性疾病的分子機制與基因編輯治療策略研究。他在會上分享了《神經(jīng)退行性疾病的自我失活基因編輯工具》，重點介紹其團隊在提升基因編輯工具安全性方面的創(chuàng)新工作。該研究旨在解決基因治療中長期存在的潛在風險（如脫靶效應、持續(xù)編輯），對于推動基因編輯技術邁向更安全、可控的臨床應用具有關鍵啟發(fā)。

來自復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫(yī)院的舒易來教授團隊在遺傳性聽力損失的基因治療領域取得突破性進展，成功推動我國首個遺傳性耳聾基因治療臨床試驗。他的演講《先天性耳聾的基因治療：從實驗室到臨床》系統(tǒng)展示了從機制研究、動物模型驗證到臨床轉(zhuǎn)化落地的完整路徑，為單基因遺傳病的精準治療提供了可復制的“中國范式”，極大提振了國內(nèi)開展原創(chuàng)性基因治療臨床研究的信心。

他們的工作給參會者帶來關鍵臨床轉(zhuǎn)化的三大啟發(fā)：

1、“精準化”，針對特定基因或病理亞型開發(fā)療法（如遺傳性耳聾）；

2、“工程化”，利用基因編輯（如堿基編輯、CRISPR）工具提升治療的安全性與有效性；

3、“融合化”，將類器官等前沿模型與臨床研究緊密結(jié)合，加速療法從實驗室到病床的轉(zhuǎn)化。

02 會議亮點：全鏈條覆蓋與臨床導向

與往屆相比，本屆會議在議題設置上呈現(xiàn)出顯著特點：緊密圍繞“從實驗室到臨床”的全鏈條布局。議題不僅涵蓋基因沉默、基因編輯、細胞移植等核心治療技術，還深入探討類器官模型、神經(jīng)免疫互作、腦淋巴系統(tǒng)等新興基礎科學領域。

會議以明確的臨床轉(zhuǎn)化為導向，多個演講直接關聯(lián)首次人體臨床試驗、臨床進展與未來方向，如脊髓損傷的iPSC療法、帕金森病的細胞治療，并特別設置“Publish with Cell Press”出版環(huán)節(jié)，指導研究者如何將轉(zhuǎn)化成果發(fā)表于頂級期刊，加速科研影響力的實現(xiàn)。

會議靈活采用現(xiàn)場與線上結(jié)合的模式，既保證了國際頂尖學者的深度參與，也通過多平臺同步直播，將前沿科學思想傳遞至全球各地，極大提升了會議的影響力與可及性。

03 生態(tài)構建：成就神經(jīng)科學創(chuàng)新高地

基因編輯工具似精準剪刀，干細胞化為修復信使——在智慧激蕩中，神經(jīng)系統(tǒng)疾病治療的新圖景逐漸清晰，也讓與會專家們的目光聚焦于北京這一神經(jīng)科學創(chuàng)新高地。

北京坐擁北京大學、北京生命科學研究所等頂尖學術機構，以及多家高水平醫(yī)院，為前沿探索與臨床研究提供豐厚土壤。同時，這里擁有充滿活力的生物醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)，已在基因編輯、細胞治療等賽道提前布局。加之持續(xù)的政策支持與活躍的資本環(huán)境，共同構成了“科研－臨床－產(chǎn)業(yè)”聯(lián)動的良性循環(huán)。

此次高水準國際會議的召開，不僅是一場科學的盛宴，更向世界清晰傳遞出北京在神經(jīng)科學前沿領域的科研實力與轉(zhuǎn)化潛能——這里正成為解碼大腦、治愈疾病的策源之地。

關于北京國際學術交流季

北京國際學術交流季創(chuàng)辦于 2018 年，是北京市科學技術委員會、中關村科技園區(qū)管理委員會與世界頂級期刊共同舉辦的學術交流活動，服務學術期刊編輯與北京地區(qū)科學工作者，邀請前沿領域頂尖科學家、學者與北京市青年科研骨干深化交流，搭建前沿學術交流研討、短期項目科研工作的平臺。